ارائه اولین روش ژن درمانی موثر در مبارزه با یک بیماری حاد نورولوژیکی

به گزارش خبرگزاری مهر، بیماری "آدرنولوکودیستروفی" (adrenoleukodystrophy) در اثر یک جهش ژنتیکی در ژن X-ALD که روی کروموزم ایکس واقع شده است بروز می یابد. این بیماری تنها در مردان ظاهر می شود و زنان تنها حامل سالم این بیماری هستند.

درمان این بیماری تنها یک رژیم غذایی حاوی روغنی است که مقادیر کمی از اسیدهای چرب حاوی زنجیره بلند دارد که به روغن لورنزو(Lorenzo ) معروف است. لورنزو پسری ایتالیایی آمریکایی بود که والدینش در اثر تلاشهایی که برای درمان بیماری فرزند خود کردند به این روغن دست یافتند. تاکنون دو فیلم (یک نسخه آمریکایی و یک نسخه ایتالیایی) درباره زندگی این پسر ساخته شده که تهیه کننده نسخه ایتالیایی آن سیلویو برلوسکونی است.

اکنون گروهی از دانشمندان بین المللی به سرپرستی محققان دانشگاه پاریس- دسکارته توانستند با استفاده از یک روش ژن درمانی ظهور و گسترش علائم بیماری را آهسته کنند.

این بیماری با حمله به دستگاه عصبی، میلین نورونها را نابود می کند. میلین ماده ای است که روی سلولهای عصبی را می پوشاند.

رایج ترین شکل این بیماری به کودکان بین 6 تا 8 سال آسیب می رساند و موجب می شود که این کودکان به سن نوجوانی نرسند.

براساس گزارش ساینس، این محققان با استفاده از یک نسخه غیرفعال شده از ویروس دفاع ایمنی انسان (HIV) توانستند به "ویروسهای حامل" ویژه ای دست یابند.

این دانشمندان در این خصوص اظهار داشتند: "این اولین بار است که ما توانستیم با موفقیت از یک ویروس حامل که از ویروس HIV مشتق شده است برای ژن درمانی در انسان استفاده کنیم. همچنین اولین بار است که یک بیماری بسیار حاد مغزی با ژن درمانی تا حد چشمگیری معالجه شده است. ما نشان دادیم که ویروس حامل مشتق شده از HIV به روشی عمل می کند که ما سالها در انتظار دستیابی به آن بودیم."

پیوند مغز قرمز استخوان می تواند گسترش این بیماری را آهسته کند. مغز استخوان محتوی سلولهایی است که توانایی تولید میلین را دارند اما استفاده از این روش به دلیل مشکلاتی که در پیدا کردن اهدا کننده های مناسب وجود دارد بسیار دشوار است.

اصلاح و استفاده از سلولهای بنیادی خونساز حاضر در مغز قرمز استخوان بیمار زمانی که اهدا کننده مناسب وجود نداشته باشد می تواند روش قابل قبولی برای آهسته کردن گسترش بیماری باشد.

ویروسهای حامل مشتق شده از HIV امکان استفاده از ژن درمانی را نیز میسر می کنند. این ژنهای حامل وارد ژنوم می شوند و روی کروموزوم قرار می گیرند. بنابراین سلولهای سالمی که از سلولهای بنیادی اولیه تصحیح شده مشتق می شوند می توانند ژنهای درمان شده را بیان کنند.

در این تحقیقات از دو بیمار، سلولهای بنیادی خونساز استخراج شد و سپس این سلولها از نظر ژنتیکی با کمک ویروسهای حامل یک کپی سالم از ژن ALD تصحیح شدند. به این ترتیب این سلولها اصلاح شدند و دوباره به بدن بیماران پیوند زده شدند.

پس از گذشت دو سال، در خون هر دو بیمار هنوز پروتئینهای ALD سالم دیده می شود و تا حد چشمگیری گسترش بیماری در آنها آهسته شده است.