به گزارش خبرگزاری مهر، تیم تحقیقاتی کالج امپریال لندن برای اولین بار در دنیا روی تعداد کمی از بیماران آزمایش ژن درمانی بیماری تحلیل عضلانی دوچین (DMD) را انجام می دهند. در این روش ژن درمانی یک داروی آزمایشی به این بیماران تزریق می شود.
بیماری تحلیل عضلانی که اغلب در پسرها دیده می شود، در اثر یک ژن معیوب بوجود می آید. این ژن موجب می شود که ماهیچه ها رشد نکنند و به مرور تحلیل بروند.
این داروی تزریقی محتوی "وصله مولکولی" است که پس از تزریق بطرف ژن معیوب حرکت می کند و می تواند این ژن را دوباره فعال کند.
اگر این دارو بتواند این بخش کلیدی تخریب شده DNA را ترمیم کند، این ژن توانایی تولید پروتئینی را که ماهیچه ها را قوی نگه می دارد، از سر می گیرد. آزمایشات این روش ژن درمانی روی حیوانات آزمایشگاهی با موفقیت انجام شده است.
براساس گزارش بی بی سی نیوز، یکی از بیمارانی که قرار است در این آزمایش شرکت کند، یک نوجوان 16 ساله است. بیشترافراد مبتلا به این بیماری حداکثر تا 20 سالگی زنده می مانند.
بنابراین گزارش، یک کنسرسیوم علمی در انگلیس هزینه فعالیت های پیش بالینی ژن درمانی بیماری تحلیل عضلانی را تا بیش از 500 هزار پوند تامین می کند.
نظر شما