به گزارش خبرگزاری مهر، محققان مرکز بین المللی مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی "تریسته" که نتایج یافته های آزمایشات خود را در تازه ترین شماره مجله Blood منتشر کرده اند، موفق شدند یک گام مهم در مبارزه با بیماریهای ارثی انعقاد خون بردارند.
در حقیقت این دانشمندان موفق شدند از یک روش نوآورانه ژن درمانی برای ترمیم صحیح پروتئین ویژه فرایند انعقاد خون که در کبد تولید می شود، استفاده کنند.
در این خصوص این دانشمندان اظهار داشتند: "ما روش ویژه ای را برای درمان نقص فاکتور 7 مورد آزمایش قرار دادیم. فاکتور 7 نادرترین بیماری ژنتیکی هموفیلی است که می تواند به یک اندازه به زنان و مردان آسیب برساند و موجب خون مردگی، خون ریزی بینی و خونریزی رحمی شود."
نقص فاکتور 7 در اثر ایجاد جهش در سایتهایی از DNA که ترکیب صحیح این پروتئین را کنترل می کنند، به وجود می آید.
این محققان با بازسازی یک مدل سلولی در شیشه موفق شدند در سطح مولکولی این نقص ژنی را بازتولید کنند. سپس ژن اصلاح شده ای با عنوان U1-snRNA را به منظور جایگزینی در سایتهای جهش یافته بیان کرده و به این ترتیب امکان تولید پیش ماده های سالم و در نتیجه سنتز صحیح فاکتور 7 را فراهم کردند.
آزمایش این روش ژن درمانی در حال حاضر در مرحله استفاده از مدل حیوانی قرار دارد.
نظر شما