کشف داروی جدید برای درمان بیماری نادر آمیلوئیدوز

به گزارش خبرگزاری مهر، آمیلوئیدوز، به گروهی از بیماریها اطلاق می شود که با رسوب پروتئینهای فیبریلی غیرطبیعی (آمیلوئید) در بافتها و اعضا و سلولهای عصبی سراسر بدن ایجاد می‌شود.

در این بیماری نادر ژنتیکی، آمیلوئیدها تا حدی در اعضای بدن رسوب میکنند که سبب آسیبهای سلولی و در نهایت نقص عضو می شوند.

بر اساس درمان جدید پیشنهادی شرکت آلنیلام، که بر روی 33 بیمار مبتلا به آمیلوئیدوز مورد آزمایش قرار رفته است، تولید نوعی پروتئین آمیلوئیدی، به نام ترانس تیرتین که از طریق خون منتقل می شود، کاهش می یابد.

رسوب پروتئینهای ترانس تیرتین در سلولهای عصبی، عامل اختلالات عصبی دردناک در پاها و بازوهای بیماران آمیلوئیدوزی است. همچنین با رسوب این پروتئینهای غیر طبیعی در قلب، ضربان نا منظم قلب و نارساییهای قلبی حاصل می شود.

از آنجا که تقریبا تمامی پروتئینهای ترانس تیرتین در کبد ساخته می شود، تنها راه درمان این بیماران پیوند کبد بوده است. در درمان نوین بیماری آمیلوئیدوز، داروی آزمایشی به صورت وریدی به بیمار تزریق شده و تولید پروتئینهای ترانس تیرتین را در کبد متوقف کرده و از این طریق، پروتئینهای آمیلوئید در خون کاهش می یابد.

محققان اظهار داشتند که داروی جدید، عوارض جانبی نداشته و ایمنی و اثر بخشی آن قطعی و روشن است. اگر چه آنها معتقدند که تحقیقات بیشتری موردنیاز است تا ثابت کند که این دارو، نه تنها پروتئین ترانس تیرتین را کاهش می دهد بلکه علائم بیماری آمیلوئیدوز را نیز بهبود می بخشد.